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希望之光 · CADASIL病患群
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🩺 临床试验亲历
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ALT001 一期临床试验（北京天坛医院）
病友家属反馈 · 2026年6月
我家人参加了北京天坛医院ALT001的一期临床试验，截至目前有三点改善：
- 喝水呛的症状明显改善，注射第二个疗程时已有好转
- 肩膀向一侧倾斜有所改善
- 走路拖地的症状减轻了很多，腿部有力量了
效果不是一下子就有的，但感觉慢慢好了很多。北京天坛医院的医生和护士也非常专业和照顾。
* 以上为个体反馈，不代表药物对所有患者的效果，仅供参考
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临床试验招募中
北京天坛医院 · 2026年6月发布
ALT001治疗恢复期缺血性卒中 — 随机对照临床研究
ALT001是脐带间充质干细胞分泌的特定微环境蛋白聚合物，具有神经修复功能。前期实验显示可减少脑梗死面积、缓解脑水肿、保护神经元、加速神经功能恢复。
✅ 入选条件
- • 年龄30-80岁
- • 单侧缺血性脑卒中后遗症期（180天至5年）
- • 单侧肢体无力，Fugl-Meyer上肢评分＜44
- • 改良Ashworth痉挛量表评分≤2分
🎁 参与获益
- • 免费提供ALT001治疗
- • 研究相关检查及挂号费全免
- • 营养补贴及交通补贴
- • 对照组12周后可自愿接受用药
🏥 招募中心
- • 首都医科大学附属北京天坛医院（主中心）
- • 皖南医学院第一附属医院（弋矶山医院）
- • 郑州大学第一附属医院
- • 深圳市第二人民医院
📞 联系方式（研究助理）
王医生：17610868091
李医生：13121990827
李医生：15801011109
* 最终是否可以参加研究，将由专业医师综合评估后决定。信息来源：天坛罕见神经疾病临床与转化中心公众号
❓ 常见问题
覆盖5大类别,解答患者和家属最关心的问题
目前CADASIL尚无根治方法,但多项治疗研究正在积极推进中(如NOTCH3聚集抑制剂、基因治疗等)。当前管理重点是控制血压、健康生活方式来延缓进展。许多患者在良好管理下可维持相当长时间的正常生活。
常染色体显性遗传--如果父母一方携带NOTCH3基因突变,每个孩子有50%的概率遗传该突变。男女患病概率相同。不会隔代遗传,不携带突变的家属不会传给后代。
文献报告的平均发病后存活时间约为20-30年,但个体差异很大。许多患者可以活到60-70岁甚至更长。突变类型、血压控制、生活方式管理、卒中频率等都影响预后。良好的综合管理可显著改善预后。
CADASIL是遗传性疾病,由单一基因突变引起,发病年龄更早(30-45岁),MRI有特征性表现(额极和外囊受累)。普通脑血管病多由动脉粥样硬化、高血压等后天因素引起,通常发病更晚。两者的管理方式有重叠(控制血压),但CADASIL患者在报凝/溦栓等方面有特殊禁忌。